今年獲批新藥中罕見病藥物表現亮眼！

2022年12月23日 11:18:01來源：制藥網點擊量：40364

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　　例如，1月11日，日本協和麒麟(Kyowa Kirin)申報的第二代TPO受體激動劑注射用羅普司亭，獲批用于治療原發慢性免疫性血小板減少癥(ITP)；1月24日，百時美施貴寶(BMS)公司紅細胞成熟劑注射用羅特西普，獲批用于治療β地中海貧血患者。

　　3月11日，蘇庇醫藥(Sobi)申請的干擾素γ(IFNγ)靶向療法依馬利尤單抗，獲批用于特定的原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥(HLH)成人和兒童患者的治療；3月15日，翰森制藥引進的抗CD19單抗伊奈利珠單抗，獲批用于治療抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)成人患者。

　　5月31日，李氏大藥廠引進的神經保護劑利魯唑口服混懸液，獲批用于延長肌萎縮側索硬化(ALS，又稱“漸凍人癥”)患者的生命，或延長其發展至需要機械通氣支持的時間。

　　12月14日，勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)IL-36R單抗佩索利單抗，獲批用于治療成人泛發性膿皰型銀屑病(GPP)發作。

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　　業內分析認為，今年大批罕見病藥物接連獲批，主要是得益于政策利好，以及審評審議的提速。據中國罕見病聯盟數據顯示，我國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。但用藥需求不斷擴大的同時，國內罕見病卻一直存在較大的尚未被滿足的需求。為此，國家近年來一直在發布利好文件，鼓勵罕見疾病藥物研發，加速相關藥物上市。

　　例如，2021年藥品審評中心就發布了《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》，鼓勵密切結合自身疾病特點，在確保嚴謹科學的基礎上，采用更為靈活的設計，以通過有限的患者數據，獲得更加充分的科學證據，滿足獲益與風險的評估，支持監管決策，從而鼓勵更多藥企參與到罕見病的研發工作中。

　　2022年CDE則先后發布了《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》、《罕見疾病藥物臨床研究統計學指導原則(試行)》，為罕見病藥臨床試驗方案的制定提供了新思路，并從技術方面形成重要的助力。此外，今年還有10種罕見病藥被納入減稅清單……

　　從目前國家以及相關部門對罕見病患者人群的關切來看，罕見病藥物賽道的重要性正不斷提升。未來，隨著越來越多罕見病藥物的不斷上市，必將不斷滿足國內患者的治療需求。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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